Fq Arg - Fibrosis Quística - Enfermedad Fibroquistica - Mucoviscidosis
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Eliminan la fibrosis quística en ratones con terapia génica y desde el útero

LONDRES. Una versión modificada del virus del sida podría ser la base para una terapia prenatal contra la fibrosis quística. Esta enfermedad que daña irreversiblemente los pulmones aún no tiene cura. Científicos británicos han adaptado una forma del virus de la inmunodeficiencia humana, convirtiéndolo en inofensivo y en vehículo para reemplazar genes en los pulmones de fetos afectados por la enfermedad.

Los experimentos desarrollados en el University College London (UCL) se han aplicado a ratones, pero el éxito logrado augura que en cinco años podrían comenzar ensayos clínicos que permitan la terapia prenatal de la fibrosis quística en fetos humanos.

El equipo del UCL, dirigido por la doctora Suzy Buckley, ha logrado modificar una versión del virus el sida, cuyas proteínas de la superficie, parecidas con el cambio a las del virus de la gripe, infectan las células del pulmón, en lugar de atacar el sistema de inmune.

El virus transporta copias correctas del gen que, alterado, provoca la enfermedad pulmonar. Inyectado en el líquido amniótico de una rata embarazada, el ADN del virus se escribe él mismo en el genoma de las células del pulmón del feto, corrigiendo así los genes defectuosos. La investigación ha sido premiada por la «British Society for Gene Therapy» con una financiación especial para desarrollarla con un grupo de investigadores que han desarrollado modelos de ratones con fibrosis quística. Curados antes de nacer

Según ha explicado a «The Times» el doctor Simon Waddington, del equipo del UCL, el interés de la nueva propuesta es que la terapia prenatal permite corregir situaciones que luego en el recién nacido pueden ser ya irreversibles.

También tiene la ventaja de que el sistema de inmunidad de los fetos ofrece menos posibilidad de rechazo de un virus modificado que en el caso de niños y adultos; además, hay una alta probabilidad de que el virus alcance células madre de las que luego crecen otros tejidos. Investigaciones previas han mostrado que otra terapia prenatal de genes puede ser prometedora para curar la hemofilia.

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